Генная терапия
Генная терапия предлагает потенциал излечения в широком спектре — от наследственных до приобретённых заболеваний, от редких синдромов до распространённых показаний. Omega управляет программами генной терапии — от поддержки исследований векторов до мониторинга иммуногенности, от отбора пациентов до долгосрочного наблюдения безопасности.
Векторные платформы и не только
Каждая модальность генной терапии имеет свои научные и операционные требования. Терапия на основе AAV требует управления иммуногенностью и дозолимитирующей токсичностью; лентивирусная терапия требует надзора за инсерционным мутагенезом; терапия на основе мРНК требует внимания к повторным введениям и логистике холодовой цепи.
Omega предоставляет лабораторную, генетическую и клиническую операционную инфраструктуру для удовлетворения каждого из этих требований в рамках интегрированной модели.
Наши возможности генной терапии
Поддержка исследований векторов
Дизайн протоколов, регуляторные вопросы и управление операциями в клинических исследованиях AAV (аденоассоциированный вирус), лентивирусных и аденовирусных векторов, а также терапии на основе мРНК.
Доклиническое биораспределение
Биораспределение векторов, органоспецифическая экспрессия и исследования токсичности в GLP-совместимом виварии в сочетании с количественным определением векторов методом ПЦР.
Мониторинг иммуногенности
Кинетика антител к препарату (ADA) и нейтрализующих антител (NAb) отслеживается стандартизированными методами в центральной лаборатории HelixLab, поддерживая стратегии иммуносупрессии.
Отбор и скрининг пациентов
Генотипическое подтверждение, скрининг носителей, интерпретация вариантов и оценка пригодности с инфраструктурой Omega Genetics; стратегии поиска пациентов в популяциях редких заболеваний.
Опыт генной терапии гемофилии
Опыт PK/PD-отбора образцов, мониторинга активности факторов и скрининга ингибиторов в исследованиях генной терапии наследственных нарушений свёртывания, связанных с генами F8 и F9.
Долгосрочное наблюдение безопасности
Ежегодные визиты наблюдения в соответствии с нормативными требованиями, продольный отбор образцов биомаркеров и долгосрочное хранение образцов в биорепозитории Omega.