Gen Tedavileri
Gen tedavileri; kalıtsal hastalıklardan kazanmış hastalıklara, nadir sendromlardan yaygın endikasyonlara uzanan geniş bir yelpazede kalıcı tedavi potansiyeli sunuyor. Omega; vektör çalışma desteğinden immunogenicity izlemeye, hasta seçiminden uzun süreli güvenlik takibine uzanan gen tedavisi programlarını yönetir.
Vektör Platformları ve Ötesi
Her gen tedavisi modality’sinin kendine özgü bilimsel ve operasyonel gereksinimleri vardır. AAV temelli tedaviler immünojenite ve doz-limiting toksisite yönetimi; lentiviral tedaviler insertional mutageneziz gözetimi; mRNA tabanlı tedaviler ise tekrarlayan uygulama ve soğuk zincir lojistiği açısından dikkat ister.
Omega; bu gereksinimlerin her birini karşılayacak laboratuvar, genetik ve klinik operasyon altyapısını entegre bir modelle sunar.
Gen Tedavisi Yetkinliklerimiz
Vektör Çalışma Desteği
AAV (adeno-ilişkili virüs), lentiviral ve adenoviral taşıyıcılar ile mRNA tabanlı tedavilerin klinik çalışmalarında protokol tasarımı, düzenleyici işler ve operasyon yönetimi.
Preklinik Bio-Distribution
GLP uyumlu hayvan biriminde vektör bio-distribution, organa özgü ekspresyon ve toksisite çalışmaları; qPCR temelli vektör kantifikasyonu ile birleştirilir.
Immunogenicity İzleme
Anti-drug antikor (ADA) ve nötralizan antikor (NAb) kinetiği; HelixLab merkezi laboratuvarında standartlaştırılmış assay’larla izlenir, immünosupresyon stratejileri desteklenir.
Hasta Seçimi ve Tarama
Omega Genetics altyapısı ile genotipik doğrulama, taşıyıcı taraması, varyant yorumlama ve uygunluk değerlendirmesi; nadir hastalık popülasyonlarında hasta bulma stratejileri.
Hemofili Gen Tedavisi Deneyimi
F8 ve F9 genleriyle ilişkili kalıtsal kanama bozukluklarında gen tedavisi çalışmalarında PK/PD örnekleme, faktör aktivitesi izleme ve inhibitör taraması deneyimi.
Uzun Süreli Güvenlik Takibi
Düzenleyici gerekliliklere uygun yıllık takip vizitleri, boylamsal biyobelirteç örneklemesi ve Omega Biyodepo’da uzun vadeli örnek saklama.