AAV · Lentiviral · mRNA · CRISPR
基因治疗
基因治疗在从遗传性到获得性疾病、从罕见综合征到常见适应症的广泛范围内提供治愈潜力。Omega管理基因治疗项目——从载体试验支持到免疫原性监测，从患者选择到长期安全性随访。
治疗模式
载体平台及更广泛领域
每种基因治疗模式都有其独特的科学和运营要求。基于AAV的治疗需要免疫原性和剂量限制性毒性管理；慢病毒治疗需要插入突变监测；基于mRNA的治疗需要注意重复给药和冷链物流。
Omega通过综合模式提供满足上述各项要求的实验室、遗传和临床运营基础设施。
能力
我们的基因治疗能力
载体试验支持
AAV（腺相关病毒）、慢病毒和腺病毒载体以及mRNA治疗临床试验的方案设计、法规事务和运营管理。
临床前生物分布
在符合GLP的动物设施中进行载体生物分布、器官特异性表达和毒性研究，结合基于qPCR的载体定量。
免疫原性监测
抗药物抗体（ADA）和中和抗体（NAb）动力学在HelixLab中心实验室通过标准化检测进行监测，支持免疫抑制策略。
患者选择和筛选
利用Omega Genetics基础设施进行基因型确认、携带者筛查、变异解读和资格评估；罕见病患者群体中的患者寻找策略。
血友病基因治疗经验
在与F8和F9基因相关的遗传性出血性疾病的基因治疗试验中，具有PK/PD采样、因子活性监测和抑制剂筛查经验。
长期安全性随访
按法规要求进行年度随访访视、纵向生物标志物采样以及在Omega生物样本库进行长期样本储存。